Como se desconoce la causa de esclerosis lateral amiotrófica no hay una cura; reclaman un registro de pacientes y facilitar el acceso a la atención; mañana habrá un evento para recaudar fondos para crear el primer centro especializado en la Argentina
En el país, podría haber 3000 personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa progresiva que sigue desafiando a la ciencia médica para dar con un tratamiento que frene su avance, conocer sus causas, y recién entonces, llegar a una cura.
“No es una enfermedad de notificación obligatoria en la Argentina ni hay un estudio epidemiológico para poder comprender qué pasa durante la enfermedad, cuántas personas son y qué características comparten. Todo lo que se pueda decir surge de extrapolar cifras internacionales”, aclara Darío Ryba, presidente y fundador de la Asociación ELA Argentina.
La fuente para la estimación de la población afectada en el país es el Registro de ELA de Estados Unidos: sus datos indican que desarrolla ELA entre 5 y 6 personas por cada 100.000 habitantes. “Estaríamos hablando de que, acá, habría unos 3000 pacientes con esta enfermedad, que es mortal”, agrega.
La semana pasada, la asociación presentó un proyecto de ley en la Cámara de Diputados para crear un registro nacional de pacientes para poder empezar a contar con datos locales que administre la Agencia Nacional de Discapacidad. Aun cuando la cobertura de la atención clínica y farmacológica que necesitan los pacientes es del 100% con el Certificado Único de Discapacidad (CUD), el acceso es desigual.
“Hay una ley marco que protege a todos, pero la ejecución de esos derechos es discrecional, según sea la cobertura, los sistemas de salud o los funcionarios en las delegaciones, entre otros inconvenientes –dice Ryba–. Estamos sujetos a la improvisación nacional.”
Nuevos enfoques
Los fundamentos del proyecto señalan que esa ausencia de datos “hace difícil acceder con precisión a las poblaciones en mayor riesgo y conocer la carga social y económica” que produce una enfermedad que suele aparecer a partir de los 40 años, en edad plenamente productiva.
“Se necesitan nuevos enfoques para cuantificar con más precisión las enfermedades sin notificación obligatoria, pero de interés, como la ELA”, se lee en el texto que impulsan con la diputada Dina Rezinovsky (Juntos por el Cambio), secretaria de las comisiones de Discapacidad y Salud en la Cámara baja.
A pesar de que hace más de una década que los afectados se empezaron a agrupar en la asociación, que integra el Consejo Directivo de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA, el nombre de la enfermedad se instaló fuertemente en la agenda pública desde el 28 de abril del año pasado.
Fue cuando el exsenador Esteban Bullrich informó a través de un comunicado que le habían confirmado la enfermedad. Antes de renunciar a su banca por la provincia de Buenos Aires, creó una fundación con su nombre –EBF– para promover, también, la investigación de tratamientos y una cura. Desde ese momento, sus tuits se viralizan de inmediato y reciben centenares de “me gusta”.
En ese comunicado, Bullrich describió lo que también experimentan otros pacientes: “Después de varios meses consultando médicos y haciéndome todos los estudios necesarios, finalmente dimos con un diagnóstico definitivo sobre mi condición. Tengo ELA, una enfermedad que provoca parálisis muscular y que es lo que me afecta el habla. Es compleja, pero cuidándome y respectando los tratamientos, se pueden atenuar los síntomas”.
Más adelante, en la nota también indicó: “Es una enfermedad más frecuente de lo que se cree, pero sigue siendo difícil de diagnosticar. Hay mucho por hacer”.
Pendientes
La lista de esos desafíos pendientes, que no es exclusiva de la Argentina en lo que se refiere a la investigación y la respuesta de los sistemas de salud, alcanza a unificar la calidad y el acceso a la atención clínica multidisciplinaria y farmacológica. “Según los recursos en cada caso, esa atención puede ser más eficiente y profesional o más esporádica y menos especializada. En un país con tanta desigualdad, es así –describe Ryba–. Los datos de pobreza en el país indican que la mitad de los pacientes seguramente no tendrá acceso al tratamiento multidisciplinario por falta de recursos.”
También, desde la asociación señalan que hay carencia de especialistas. “Tenemos excelentes neurólogos y profesionales de otras especialidades que aplican las herramientas disponibles, que ayudan, pero eso no implica que exista una actualización permanente en la atención de un paciente con ELA”, agrega el presidente de la entidad y fundador de la Unión ELA de Latinoamérica (Unela).
En el Instituto Pallium, el equipo multidisciplinario de especialistas en medicina paliativa asistió con seguimiento domiciliario a apenas unos pocos pacientes en estos años. “Una de las complejidades que se plantea esta enfermedad es que no solo aparecen los problemas físicos sino también la limitación de actividades e impacto para la familia, aun cuando la expectativa de vida no es de décadas, sino de varios años y, en general, hay episodios de deterioro que agravan la condición de la persona y anticipan un deterioro futuro mayor”, define Gustavo De Simone, especialista en medicina paliativa y director de Pallium.
Entre los recursos que podrían ayudar en ese proceso a los pacientes y debieran estar disponibles para de igual manera incluyen desde camas y tecnología de apoyo para la comunicación. “Claramente, mejoran la calidad de vida”, sostiene.
¿Qué más ayuda? En la experiencia de De Simone, están las herramientas no farmacológicas que incluyen el apoyo emocional al paciente y su familia, expresar la voluntad a través de directivas anticipadas en el caso de necesitar medidas o intervenciones más invasivas.
“Es una población de pacientes que, sin duda, podrían beneficiarse de un enfoque paliativo con sus equipos tratantes multidisciplinarios –agrega–. Cuando hay un acompañamiento apropiado, se produce un alivio de las cargas asociadas con la aparición de la enfermedad, por lo menos emocionales, con prevención para que los efectos no sean peores hasta donde lo permita la evolución de la enfermedad.”
¿A partir de cuándo se pueden incorporar estos cuidados? Para De Simone, por lo menos el enfoque paliativo debería empezar desde el inicio de la atención, a cargo de un médico clínico y enfermeros entrenados. “En la medida que se vuelve más complejo el cuadro, más necesario presencia de un equipo especializado. No es pensar en los cuidados paliativos en las etapas más finales. La evidencia indica que cuanto más temprano se aplica este enfoque, mejor calidad de vida refieren los pacientes”, agrega.
En tanto, las terapias farmacológicas disponibles en el país incluyen dos medicamentos aprobados: uno es de administración por vía inyectable y, el otro, oral con gotas o píldoras. “Ambos están e el país y se consiguen, pero, de nuevo, influyen en el acceso las condiciones socioeconómicas porque son medicamentos caros”, dice Ryba.
Señala que la cobertura pública “no los otorga fácilmente” por el costo y las obras sociales y las prepagas a veces también eluden los derechos de las personas con ELA, “que tienen que pelear por el acceso a la medicación y judicializarlo”, agrega. Ambos retrasan “con una eficacia modesta” el deterioro de las neuronas de la médula espinal y el cerebro que tienen que ver con la motricidad.
Ryba explica que la investigación en el mundo está centrada en buscar bloqueadores de las proteínas que deterioran las células motoneuronas para enlentecer ese proceso. “La cura no está porque no se conocen las causas; sí cómo ocurre ese deterioro”, dice. Según indica, alrededor de un 10% de las personas con ELA tienen una supervivencia de más de cinco años.