Por Nora Calcaterra
Es una técnica que permite a los científicos alterar el ADN de diferentes organismos con alta velocidad y precisión
La ingeniería genética está en la cúspide del cambio transformacional gracias a la tecnología CRISPR, por la cual este año las científicas Jennifer Doudna, de la Universidad de California-Berkeley, y Emmanuelle Charpentier, del Instituto Max Planck de Berlín, recibieron el premio Nobel de Química.
CRISPR permite a los científicos alterar el ADN de diferentes organismos con alta velocidad y precisión. Hasta hace poco, la ingeniería genética era un procedimiento laborioso, que requería mucho tiempo y que a menudo terminaba en fallas. Funciona inyectando en un organismo vivo una “tijera molecular” que corta o elimina un segmento de ADN junto con un fragmento de ADN que repara ese corte, “editando” el gen de manera controlada y precisa.
Esta tecnología permite generar conocimiento básico acerca de cómo funcionan los genes de un genoma, lo cual permite resolver problemas en todos los campos de la biología, posibilitando desde curar enfermedades humanas, mejorar los cultivos de especies de interés comercial, descubrir y fabricar nuevos medicamentos, hasta comprender por qué algunas especies se están extinguiendo.
En Rosario, en el Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario (IBR), dependiente del CONICET y la UNR, se utiliza la tecnología CRISPR para el mejoramiento de cultivos de agronómicos de interés comercial, la manipulación genética de bacterias para procesos de ingeniería metabólica, el diagnóstico de Sars-Cov2 y el estudio de los mecanismos de patogénesis del agente causante de la enfermedad de Chagas. En nuestro laboratorio en el IBR, utilizamos la tecnología CRISPR para modelar patologías humanas editando el genoma de zebrafish -un organismo ampliamente utilizado para tal fin. En particular, los esfuerzos están orientados a la generación de un modelo del síndrome de Treacher Collins, que se hizo más conocido a partir de la película Wonder protagonizada por la actriz Julia Roberts. El modelado de esta patología permite estudiar alternativas de tratamiento y prevención.
Lejos aún de los replicantes de Blade Ranner, los mutantes de GATTACA y los Hitler clonados de Los niños del Brasil, abundan los problemas éticos para la utilización de la tecnología CRISPR en humanos. ¿Es éticamente correcto mejorar genéticamente a los humanos?
La manipulación de embriones ha sido desaprobada por todas las Academias científicas del mundo. En China, nacieron gemelas a las cuales, mediante la tecnología CRISPR, se les editó el genoma para prevenir la infección con el virus que causa el SIDA. Esto fue presentado como un método de prevención de una enfermedad, pero la comunidad científica lo condenó por considerarlo una intervención para mejorar la especie humana y los investigadores involucrados recibieron tres años de cárcel.
Sin embargo, el experimento realizado en China, dejó en claro que la edición del genoma humano mediante la tecnología CRISPR es posible y que la revolución CRISPR ya se ha iniciado. Hay miles de aplicaciones para CRISPR. Éste es el momento en que debemos empezar a debatir sobre cómo se va a utilizar esta nueva y poderosa tecnología.
Desarrollo
En el año 2000, el científico español Francisco Mojica, de la Universidad de Alicante, describió la existencia de regiones repetitivas en el ADN de bacterias a las que llamó CRISPR. En 2008, el científico rosarino Luciano Marraffini, actualmente jefe del Laboratorio de Bacteriología de la Universidad Rockefeller, descubrió qué hace CRISPR: corta una secuencia de ADN permitiendo la edición de la información de manera precisa cuando el ADN es reparado. En 2013, Marraffini junto a Feng Zhang, del Broad Institute del MIT y Harvard, lograron demostrar que el sistema CRISPR funciona también para cortar y editar el ADN humano. Posteriormente se demostró que la tecnología CRISPR es eficaz para la modificación genética de un gran número de células y organismos. Estos hallazgos fundamentales generados a partir del desarrollo de ciencia básica de calidad dieron origen a la revolución CRISPR.